Dar ce înseamnă, mai exact, „nominalizarea unui candidat”? Este momentul în care o moleculă promițătoare este selectată pentru a intra în teste preclinice, după ce a fost descoperită și optimizată. Nu vorbim încă de întregul drum până la farmacie – studiile clinice, fabricarea și aprobările rămân etape separate. Totuși, scurtarea acestei prime faze este crucială, pentru că deschide calea către tratamente mai rapide pentru boli grave.
Insilico Medicine folosește inteligența artificială generativă pentru a identifica ținte biologice, a proiecta molecule potențiale și a evalua care compuși merită să avanseze în laborator. Procesul lor combină modele AI cu revizuirea de către cercetători și validarea experimentală. Deși AI-ul propune structuri moleculare, experimentele reale rămân esențiale pentru a confirma activitatea biologică și proprietățile farmaceutice. Compania susține că, datorită AI-ului, echipele pot ajunge la nominalizarea unui candidat după testarea unui număr mai mic de molecule sintetizate – între 60 și 200 – față de miile necesare în mod tradițional.
Rezultatele sunt impresionante: de la începutul anului 2021, Insilico a generat 31 de candidați preclinici. Dintre aceștia, 13 programe au primit aprobări pentru investigarea de noi medicamente (IND), ceea ce le permite să avanseze spre studii pe oameni. Compania își desfășoară cercetările de AI în Montreal și Abu Dhabi, dar mare parte din validarea experimentală și scalarea de laborator are loc în China. Facilitatea din Shanghai are părți automatizate pentru prelevarea probelor biologice și screening-ul compușilor. Echipele din afara Chinei dezvoltă și evaluează modelele AI, în timp ce cercetătorii din Shanghai se ocupă de testarea biologică, screening și scalare.
Zhavoronkov atribuie o parte din succesul acestor termene scurte infrastructurii de cercetare din China, costurilor operaționale mai mici și unui mediu de reglementare favorabil. El afirmă că firmele farmaceutice cu laboratoare în China pot elimina aproximativ doi ani din termenele tradiționale de dezvoltare a candidaților. China nu mai este doar un producător de ingrediente generice; acum joacă un rol major în dezvoltarea de noi medicamente. Producătorii internaționali de medicamente colaborează cu laboratoare chinezești, organizații de cercetare contractată, centre de studii clinice și companii de biotehnologie.
Un executiv de la Pfizer a declarat că dezvoltarea clinică în China poate fi realizată de trei ori mai rapid și la jumătate din costul muncii echivalente în Europa. Conform Reuters, candidații la medicamente ajung pe piața chineză în cinci până la șapte ani, comparativ cu cel puțin opt până la zece ani în piețele occidentale. În 2025, China a introdus o cale de revizuire de 30 de zile lucrătoare pentru cererile de studii clinice pentru medicamente inovatoare de clasa I. Cererile care necesită consultare de specialitate sau probleme tehnice complexe pot fi mutate la o perioadă de revizuire de 60 de zile lucrătoare.
„Acum concurăm cu companiile farmaceutice chineze la termene și cu companiile tradiționale de biotehnologie din Occident la noutate”, spune Zhavoronkov. Insilico a încheiat acorduri de cercetare și dezvoltare cu giganți precum Eli Lilly și Takeda din Japonia. De asemenea, compania și Bora Pharmaceuticals din Taiwan au anunțat o alianță strategică propusă care ar putea depăși 2,5 miliarde de dolari dacă se semnează acordurile definitive și colaborarea este implementată pe deplin.
Deși Insilico operează facilități de cercetare în China, Zhavoronkov spune că peste 90% din veniturile sale provin de la companii farmaceutice occidentale. El nu a dezvăluit cât venit generează compania în China. Acordurile de licențiere occidentale sunt mai profitabile pentru Insilico, deoarece sistemul național de asigurări din China oferă rate de rambursare mai mici pentru medicamentele extrem de inovatoare. Compania limitează, de asemenea, vânzările majorității software-ului său în China din cauza preocupărilor geopolitice, dar plănuiește să își extindă operațiunile de cercetare în Shanghai.
Un exemplu concret al puterii AI-ului este Rentosertib, un medicament oral studiat pentru fibroza pulmonară idiopatică, o boală care provoacă cicatrizarea progresivă a plămânilor. Insilico a anunțat și înregistrat un studiu de fază III în iulie 2026. Compania a folosit AI pentru a identifica ținta biologică a medicamentului și pentru a genera și optimiza structura moleculară. Studiul de fază III este conceput pentru a înrola 320 de participanți în 47 de centre din China. Acesta va compara Rentosertib cu un placebo timp de 52 de săptămâni, iar obiectivul principal măsoară rata anuală de declin a capacității vitale forțate, o măsură standard a funcției pulmonare. Studiul a fost listat ca neînceput încă la actualizarea înregistrării ClinicalTrials.gov pe 7 iulie. Înscrierea era așteptată să înceapă în august 2026, iar finalizarea primară estimată pentru octombrie 2029. Rentosertib a finalizat anterior un studiu de fază IIa mai mic. Studiul de fază III va testa tratamentul pe un grup mai mare de pacienți pe o perioadă mai lungă.
Nominalizarea unui candidat rămâne o etapă incipientă în dezvoltare. Medicamentele trebuie să parcurgă încă testele preclinice, studiile pe oameni, fabricarea și revizuirea de reglementare. Dar faptul că AI-ul poate reduce dramatic timpul până la această etapă este o veste uriașă pentru pacienți și pentru industria farmaceutică. China, cu infrastructura sa și mediul de reglementare agil, devine un hub global pentru inovația în descoperirea medicamentelor asistată de AI.
De ce este important:
Această evoluție ar putea schimba fundamental modul în care sunt dezvoltate tratamentele pentru boli grave. Reducerea timpului de descoperire a medicamentelor de la ani la luni înseamnă că pacienții vor avea acces mai rapid la terapii inovatoare. În plus, costurile mai mici de dezvoltare în China, combinate cu viteza oferită de AI, ar putea duce la prețuri mai accesibile pentru medicamente. Pe termen lung, această abordare ar putea accelera lupta împotriva bolilor rare sau a celor cu opțiuni terapeutice limitate. De asemenea, demonstrează că inteligența artificială nu este doar un moft tehnologic, ci un instrument concret care poate salva vieți și poate eficientiza o industrie cunoscută pentru birocrația și costurile sale uriașe.
